Terapie Avanzate – Dove siamo arrivati? Dove possiamo arrivare? Che cosa fa l’Italia?


Veicolare genisani” all’interno del nostro organismo per sostituire quelli “malati”, ideare sistemi di “chirurgia molecolare” per correggere errori nel DNA, utilizzare cellule staminali e tecniche di bioingegneria per ricostruire tessuti ed organi danneggiati, programmare il sistema immunitario per combattere cellule tumorali.

Sembra fantascienza ma invece è realtà, stiamo parlando di terapia genica, terapia cellulare, editing genomico e altre “terapie di precisione” che tutte insieme prendono il nome di Terapie Avanzate (in gergo tecnico: Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata – ATMP).

Una rivoluzione nella biomedicina

Stiamo assistendo ad una vera e propria rivoluzione nel campo della biomedicina, frutto degli enormi progressi fatti negli ultimi decenni nel campo delle biotecnologie, che offre nuove opportunità per il trattamento di gravi patologie – per lo più malattie genetiche, malattie degenerative e tumori – considerate ad oggi incurabili. Il punto cardine di questa rivoluzione è che non si ha più a che fare con terapie basate su molecole di sintesi chimica (quelli che consideriamo i farmaci più “classici”) o con farmaci biologici (come gli anticorpi monoclonali o le proteine ricombinanti) ma con farmaci “vivi” basati su geni, cellule e tessuti. L’obiettivo non è più curare i sintomi delle patologie bensì colpire direttamente le basi genetiche e cellulari offrendo così reali opportunità di “cura”. Un ulteriore aspetto fondamentale è che le terapie avanzate sono prevalentemente “one shot”, ovvero raggiungono l’obiettivo con un colpo solo. I trattamenti sono infatti per lo più basati su un’unica somministrazione.

Una storia recente

L’arrivo delle terapie avanzate sul mercato europeo, con l’autorizzazione all’applicazione in clinica, risale al 2012 con la prima terapia genica. Ad oggi, sono 10 le terapie avanzate approvate in Europa, di cui 5 disponibili e rimborsabili anche in Italia. Si tratta di un nuovo settore in piena evoluzione e la stima è che nel prossimo decennio possano arrivare oltre 50 nuove terapie geniche e cellulari. In questo panorama, l’Italia è un’eccellenza e può vantare di avere avuto un ruolo fondamentale nell’ideazione e nella sperimentazione delle prime terapie avanzate. È stata messa a punto in Italia la prima terapia genica con cellule staminali, che ha come obiettivo il trattamento di una grave immunodeficienza (ADA-SCID), e la prima terapia di medicina rigenerativa a base di cellule staminali, ideata per il trattamento di gravi ustioni della cornea.  

Promesse e sfide

Il campo delle terapie avanzate porta quindi con sé grandi promesse ma anche importanti sfide. Non solo sul fronte scientifico ma anche su quello normativo, economico, organizzativo, etico e comunicativo.

Innanzitutto, le terapie avanzate hanno un alto grado di complessità: richiedono metodologie e tecniche innovative per la manipolazione di geni e cellule e, spesso, sono vere e proprie terapie personalizzate che vengono sviluppate partendo dalle cellule del paziente stesso. Le procedure tecniche per la produzione e per la somministrazione richiedono un considerevole sforzo economico ed organizzativo per il quale è necessario un ripensamento dell’intero sistema salute che deve essere pronto ad accogliere queste innovazioni rendendole al contempo disponibili ai pazienti e sostenibili per il Sistema sanitario Nazionale.

Inoltre, le biotecnologie, e più in generale le innovazioni biomediche, portano da sempre con sé quesiti bioetici. L’editing genomico, ad esempio, solleva questioni delicate su fino a dove è lecito spingersi nella manipolazione del genoma di un individuo, e in alcuni casi della sua discendenza, per eradicare gravi malattie.

Infine, la pandemia Covid ci sta insegnando più che mai quanto sia importante la corretta comunicazione e divulgazione ai “non addetti ai lavori” (cittadini e pazienti) di temi biomedici complessi che potrebbero un giorno toccare ognuno di noi.

Francesca Ceradini
Direttore Scientifico Osservatorio Terapie Avanzate

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