Trials Clinici Digitali. Farmaci, Digital Therapeutics, Digital Rehab…

Il perché la tecnologia digitale debba trasformare la ricerca clinica è facile da comprendere, il come debba avvenire questa trasformazione è molto più complesso da definire.

Quanti operano in startup innovative impegnate nello sviluppo di terapie digitali e di riabilitazione digitale sono i primi ad aver interesse che questa trasformazione possa avvenire, avvenire rapidamente, avvenire in Italia, per poter realizzare lo sviluppo di queste tecnologie nel nostro paese e non dover emigrare in altri paesi che abbiano saputo adattarsi meglio e più velocemente.

Un nuovo contesto

Primo, siamo negli anni 20, a breve inizia l’era post Covid, le malattie croniche tornano ad essere la emergenza di salute e sanitaria del nostro e di altri paesi, il farmaco è centrale alla terapia medica ma non esclusivo, non può più lavorare da solo e si deve accompagnare ad una tecnologia digitale, si tratti di terapia digitale o di digital supports per ottimizzare le condizioni del suo utilizzo.

Secondo, l’era dei trials clinici come li abbiamo conosciuti sta arrivando alla fine. La tecnologia digitale è la conseguenza, non la causa di questa trasformazione.

Perché cambiare

Le cause sono altre e sono diverse.

  1. La prima è la progressiva insostenibilità dei costi della sperimentazione clinica, che si riflettono sui prezzi dei prodotti e che a loro volta aumentano la pressione economica sui sistemi sanitari nel momento in cui dovranno pagare il conto del Covid
  2. I trial non sono agili, la loro natura non è dinamica, ogni modifica ne allunga i tempi
  3. Se da una parte sono sempre più le informazioni raccolte direttamente dal paziente, gli attuali sistemi non consentono la qualità ottimale e sono spesso inefficienti.
  4. La non aderenza ai trials clinici rappresenta un problema crescente, causato spesso da procedure che stravolgono la vita di chi partecipa al trial, con conseguente aumento dei costi e dei tempi e di compromissione della validità dei risultati.
  5. La logistica è complessa e questa complessità si riflette sulle difficoltà di reclutamento dei pazienti, con la conseguente scarsa rappresentatività dei risultati.
  6. Infine con i trials non si devono sviluppare o valutare solo i farmaci, ci sono nuove tecnologie digitali che li affiancano nelle loro indicazioni o che intervengono su nuove indicazioni dove non ci sono ancora farmaci. Interventi di terapia digitale o sistemi di riabilitazione digitale – a causa di queste criticità sui tempi, sui costi, sull’accesso ai pazienti – rischiano di sfuggire, di eludere la verifica sperimentale confirmatoria. La conseguenza è l’impossibilità del loro utilizzo da parte dei pazienti assistiti dalla sanità pubblica, la quale – in mancanza di prove di efficacia adeguate – non può rimborsare queste tecnologie digitali.

Se questi aspetti rappresentano il razionale per cambiare, il punto critico è il come cambiare.
Non basta riprendere dai cassetti i progetti che non sono stati finora realizzati perché non c’erano risorse. Ci vuole molto di più, una visione dei nuovi modelli di ricerca, la volontà di realizzare la visione, l’ambizione di andare oltre.

La visione è il punto fondamentale di partenza. Quale è il modello di trial che supera le barriere e risponde alle esigenze di questo e dei prossimi anni?
I paesi più avanzati e dinamici nella ricerca clinica – gli USA, la Francia, il governo del Regno Unito, che meno di un mese fa ha pubblicato la propria visione – hanno indicato il 2030 come data per concludere questa trasformazione.

Quale è visione per l’Italia?

La nostra visione non può prescindere da quanto indica un recente editoriale di Nature Digital Medicine:

  • necessità di investimenti (le leggi con nessun onere aggiuntivo per la Finanza pubblica sono una presa in giro) e di supporto regolatorio
  • non si può replicare il modello corrente e soltanto passare dalla carta al digitale
  • necessità di ripensare e reingegnerizzare l’esperienza del trial intorno al paziente e non al centro ospedaliero.

Negli USA il CCTI, consorzio pubblico privato per la trasformazione dei trials clinici, ha definito in termini operativi gli aspetti che devono rappresentare la cornice del nuovo modello di trial clinico:

  • centrato sul paziente, che deve accedere e partecipare con facilità alla sperimentazione, quindi a casa sua e nel suo contento di vita, non in ospedale
  • pienamente integrato nella assistenza, quindi con parametri che abbiano un significato clinico rilevante per il paziente e non misure di laboratorio
  • in grado di annullare la tradizionale distanza tra l’efficacia dimostrata nel contesto sperimentale e l’ effectiveness dimostrata nel mondo reale.

Se questa è la cornice, il quadro che sta dentro dovrebbe riprendere questa immagine con un paziente che rimane nella sua abitazione, che invia – attraverso voce, immagini, video, sensori, questionari – i dati ad uno sperimentatore, fisicamente remoto ma digitalmente presente. Quando è necessaria la raccolta di dati di esito riferiti dal medico, viene coinvolto il medico di famiglia del paziente, che in tale modo partecipa alla sperimentazione clinica di una terapia che successivamente utilizzerà nella pratica medica. Ci sono infine nuovi ruoli – assistenti, data scientist ed altri – centrali per il nuovo team di ricerca

Molti definiscono decentralizzato questo modello, abilitato dalle tecnologie digitali. La Digital Medicine Society identifica 2 componenti fondamentali per questo modello:

  • l’ambito in cui lo studio è condotto, ovvero la casa del paziente rispetto alla centro ospedaliero;
  • le modalità con le quali i dati sono catturati: nei modelli attuali la gran parte dei dati sono inseriti da un intermediario, il medico, nel nuovo modello è il paziente – in modalità attiva o passiva attraverso dispositivi – che li inserisce

Nuovi Endpoints Digitali

Un elemento fondamentale del nuovo modello digitale sono le nuove misurazioni ed i nuovi endpoints generati da tecnologie digitali mobili, siano essi telefoni o dispositivi specifici.

Questi endpoints digitali possono essere

  • già ora esistenti, ma misurati in modo diverso e probabilmente migliore
  • nuovi, perché non si potevano valutare con le precedenti modalità analogiche

Ciò che conta è che questi rappresentino esiti che abbiano un senso ed un significato per il paziente, perché in questo modo si possono superare molte delle limitazioni che abbiamo visto prima.

Una volta definito la cornice ed il quadro, il modello, possono essere definiti gli altri aspetti operativi abilitati dalle tecnologie digitali. Sono diversi gli articoli che descrivono questi aspetti ed i diversi elementi interessati da un trial digitale e le diverse fasi che possono essere interessate dalla innovazione digitale.

Si tratta spesso di cambiamenti considerati secondo la prospettiva dello sponsor, del promotore della ricerca. La prospettiva del paziente è di partecipare ad un trial che non stravolga la sua vita normale e che produca informazioni che lui o lei comprendono nel loro significato e che possano essere usate anche quando il paziente sarà trattato nella pratica medica.

Il Metodo Scientifico

Un aspetto sostanziale da considerare riguarda il metodo scientifico della sperimentazione clinica. Il trial abilitato dalla innovazione digitale si basa su nuove misure digitali, che hanno un significato per il paziente e viene condotto nel contesto della vita quotidiana del paziente.

Tuttavia l’impiego di tecnologie digitali non può e non deve modificare l’approccio scientifico alla base della sperimentazione, basato su randomizzazione e controllo e sulla chiara distinzione tra ipotesi e conferma, tra studio pilota e studio confirmatorio.

Alcuni paesi, grazie alla collaborazione dei loro governi con le diverse parti interessate, hanno elaborato e pubblicato la propria visione sul futuro della ricerca clinica, rendendo più veloce, efficiente ed innovativa la ricerca, per renderla più accessibile, migliorare la rappresentatività e permettere a più persone di prenderne parte, con il fine ultimo di salvare e migliorare la vita delle persone del Regno Unito.

Ora è tempo di pensare a salvare e migliorare la vita delle persone del nostro paese ed il tempo è adesso.

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